Hy vọng cho bệnh nhân ở các quốc gia nghèo
Ngày 4/4, tại New Delhi, Ấn Độ đã ra mắt liệu pháp tế bào CAR-T bản địa đầu tiên để điều trị bệnh ung thư với ký hiệu là NexCAR19. Liệu pháp này đã khẳng định “bước đột phá lớn”, mang lại “hy vọng mới cho nhân loại” trong cuộc chiến chống lại căn bệnh nan y này.
Tổng thống Ấn Độ Droupadi Murmu cho biết, liệu pháp này được coi là một trong những tiến bộ phi thường trong khoa học y tế, không chỉ dễ tiếp cận và có giá cả phải chăng mà còn mang lại hy vọng mới cho toàn thể nhân loại.
NexCAR19 đã được Tổ chức Kiểm soát Tiêu chuẩn Thuốc Trung ương (CDSCO) Ấn Độ phê duyệt và hiện đang giúp điều trị cho 20 bệnh nhân mỗi tháng. Điều quan trọng là mỗi bệnh nhân chỉ cần trả từ 2,5-3,3 triệu ruppee, tương đương 750 triệu đến 1 tỷ đồng để chữa khỏi bệnh ung thư của họ. Đây là một mức giá phải chăng hơn rất nhiều nếu so sánh với các liệu pháp miễn dịch CAR-T đang được bán ra tại các nước phát triển.
Trước đó, thuốc CAR-T nhãn hiệu Kymriah, do Novartis (Thụy Sĩ) phát triển có giá lên tới 475.000 USD, tương đương hơn 11,8 tỷ đồng/liều. Abecma, một liệu pháp CAR-T do hãng dược phẩm Bristol (Anh) phát triển cũng có giá 410.000 USD tương đương 10,2 tỷ đồng. Carvykti của J&J (Mỹ), một loại thuốc CAR-T khác cũng có giá 465.000 USD tương đương 11,6 tỷ đồng...
NexCAR19 được đánh giá có độ hiệu quả tương đương với các liệu pháp CAR-T tại Mỹ. Thậm chí, độ an toàn của phiên bản CAR-T "made in India" còn cao hơn so với một số phương pháp điều trị CAR-T đã được phê duyệt tại Mỹ.
Cuối năm 2023, CDSCO đã cấp phép cho NexCAR19, mở đường cho việc ra mắt thương mại liệu pháp này ở Ấn Độ.
CAR-T - phương pháp điều trị mang tính cách mạng
CAR-T là từ viết tắt của "Chimeric Antigen Receptor-T", tạm dịch là "tế bào miễn dịch T khảm thụ thể kháng nguyên". Liệu pháp này được phát triển dựa trên một ý tưởng đơn giản nhưng mang tính cách mạng: Đó giúp tế bào T của hệ miễn dịch nhận diện tế bào ung thư là một mầm bệnh rồi tiêu diệt chúng, giống như cách tế bào T tiêu diệt vi khuẩn và virus.
Sử dụng chính hệ miễn dịch của cơ thể, CAR-T ưu việt hơn các biện pháp chữa trị ung thư cục bộ như phẫu thuật và xạ trị - vốn không có cách nào để loại bỏ hết tế bào ung thư.
Vì toàn bộ quá trình gắn thụ thể CAR lên tế bào T này là cá nhân hóa, chúng rất phức tạp và cần đến bàn tay thủ công của con người, mỗi túi thuốc CAR-T như thế này là duy nhất cho từng bệnh nhân và không thể sản xuất đại trà, các công ty dược phẩm thường bán chúng với giá rất đắt.
Bù lại, bệnh nhân điều trị với CAR-T chỉ cần truyền một liều duy nhất. Sau đó, các tế bào CAR-T này sẽ tiếp tục nhân lên trong cơ thể họ, đi tìm và diệt toàn bộ tế bào ung thư có kháng nguyên mà chúng nhận diện được.
Trong những năm gần đây, CAR-T được coi là một phương pháp điều trị ung thư mang tính cách mạng. Dù có chi phí rất cao nhưng nó có thể giúp nhiều bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối – lẽ ra chỉ sống được vài tháng sau khi không đáp ứng hóa trị - thuyên giảm, thậm chí khỏi hẳn chỉ sau một lần truyền thuốc duy nhất.
Thống kê của FDA cho biết đã có khoảng 35.000 bệnh nhân ung thư được điều trị với CAR-T. Tại Việt Nam, liệu pháp CAR-T hiện cũng đang được thử nghiệm để điều trị cho một số bệnh nhân ung thư, bao gồm ung thư bạch cầu và ung thư hạch.